Doar Franța are 10.000 de studii clinice începute în această perioadă. România este în urma unor țări precum Cehia, Ungaria, Bulgaria.
2.783 pacienți cu boli cardiovasculare sunt tratați prin studii clinice demarate în 2019 în România, cu un cost mediu per pacient suportat de CNAS de 1.482 EUR. Aceste studii clinice aduc o economie la bugetul CNAS estimată la 4,1 milioane de euro. În cazul bolilor oncologice, 1.760 de pacienți sunt tratați în studii clinice demarate anul trecut, costul mediu per pacient fiind 3.021 EUR și aduce economii la buget de 5,3 milioane EUR. 6.561 pacienți sunt testați gratuit cu RMN/CT prin studii clinice, realizând o economie pentru buget de peste 341.000 EUR.
“Un medicament de ultimă generație are în spate un proces de cercetare și dezvoltare care durează între 10 – 15 ani și care presupune investiții de aproximativ 2 miliarde de euro din partea companiei. Studiile clinice reprezintă o etapă esențială în dezvoltarea de noi medicamente. Sunt, de altfel, cea mai lungă și cea mai costisitoare etapă. Dincolo de beneficiile evidente pentru economie, este important să înțelegem că un pacient care participă la un studiu clinic primește un medicament inovator, la care nu ar avea altfel acces, este monitorizat în permanență și beneficiază, per ansamblu, de o îngrijire medicală apropiată de standardele europene”, a declarat Dan Zaharescu, Director Executiv ARPIM.
Dan Zaharescu, președintele ARPIM Foto: INQUAM Photos/ Octav Ganea
În medie, doar unul-doi din fiecare 15.000 de compuși chimici sintetizați în laboratoare vor trece cu succes etapele de dezvoltare necesare pentru a deveni un medicament care să ajungă la pacienți. Studiile clinice sunt necesare pentru a dezvolta medicamente și vaccinuri care salvează vieți și sunt cruciale în perioadele de pandemie. Deși nu există încă opțiuni terapeutice sau preventive pentru COVID-19, există numeroase studii în care investigațiile clinice ale medicamentelor noi și existente se află în creștere exponențială. Principalele avantaje percepute ca urmare a desfășurării de studii clinice pentru o economie și comunitate sunt accesul la tratamente de înaltă calitate pentru pacienți, retenția personalului medical, contribuția la sistemul public de sănătate, accesul la investigaţii paraclinice de înaltă calitate pentru pacienți, educația și dezvoltarea profesională a cercetătorilor, contribuția la economie, transferul tehnologic și de cunoştinţe.
Investițiile totale în studii clinice realizate de companii și sponsori din România au reprezentat contribuții la bugetul de stat de aproximativ 19,8 milioane de EUR în 2019. Acestea s-au tradus într-o economie minimă a Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate (CNAS), generată de studiile clinice din 2019, de 5,3 mil EUR în cazul afecțiunilor oncologice și de 4,1 mil EUR în cazul afecțiunilor cardiovasculare, arată un studiu realizat de compania de consultanță, audit de date și tehnologie, IQVIA.
România, ultima din Uniunea Europeană
Deși este considerată o țară cu potențial pentru studii clinice, performanțele României în atragerea acestora înregistrează o tendință descendentă, numărul de studii scăzând drastic începând cu anul 2008. România (98 studii clinice) rămâne în urma țărilor mai mici, precum Bulgaria (108) și Ungaria (207), ca şi număr de studii clinice efectuate în 2019. Dacă numărul de studii clinice la un milion de oameni ar fi aliniat la nivel de țară cu cele mai performante țări din regiune, piața studiilor clinice din România, de doar 72 milioane EUR, ar putea avea potențialul de a atinge 802 milioane EUR și chiar 1,4 miliarde EUR prin comparație cu cele mai performante țări din UE.
Țările dezvoltate din Europa precum Franța, Marea Britanie și Germania domină piața cu mii de studii clinice începute în perioada 2015 – 2019, Franța înregistrând 10.000 de studii clinice începute în perioada menționată. În aceeași perioadă, în România au fost demarate 692 de studii clinice, țara noastră fiind în urma unor țări precum Polonia, Cehia, Ungaria, Bulgaria. Principalul investitor este sectorul farmaceutic, având cea mai ridicată rată de investiții în cercetare și dezvoltare (~164 miliarde EUR cheltuiți în 2018 la nivel global, cu o creștere continuă de 3-4% pe an).
Întârzieri de luni de zile în procesul de aprobare a studiilor clinice
Numărul de studii clinice aprobate de Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR) a ajuns la un maxim de 266 în 2008, înregistrând apoi scăderi majore în ultimii 11 ani (-39%). Cu 163 de studii aprobate în 2019 și cu doar 10 studii la un milion de locuitori, România înregistrează un număr mic de studii clinice în derulare raportat la populație, doar Moldova fiind în urma noastră la nivel european, cu 7 studii la un milion de locuitori. 
În ciuda eforturilor de a reduce întârzierile, numărul de zile dintre data depunerii studiului și aprobarea ANMDMR este de 5 până la 8 ori mai mare decât termenul legal de 60 de zile. Timpul mediu de aprobare a scăzut de la 355 de zile în 2018, la 301 zile în 2019, însemnând 3 sferturi de an, cu un maxim de aproape un an și jumătate.
În ultimii 4 ani, cea mai lungă perioadă pe care companiile au așteptat-o să obțină aprobarea ANMDMR a atins mai mult de un an și jumătate. Potrivit studiului, în cadrul căruia au fost intervievați și o serie de actori cheie din acest domeniu, asociațiile de pacienți consideră că întârzierile mari în procesul de aprobare reprezintă una dintre barierele în dezvoltarea pieței de studii clinice, cauzată de factori precum birocrația procesului de aprobare și reticența ANMDMR de a face reformele necesare pentru îmbunătățirea procesului de reglementare.
Alte probleme majore sunt reprezentate de lipsa de informare în rândul pacienților privind studiile clinice, lipsa de transparență a autorităților și lipsa de motivare a medicilor de a se angaja și a promova în rândul pacienților studiile clinice, din cauza resurselor de timp limitate, impredictibilității privind compensarea unor tratamente inovative în viitor și a întârzierilor de aprobare a studiilor clinice.
Soluții
În urma studiului și a interviurilor cu actorii cheie din domeniu, au fost identificate 3 domenii cheie pentru a dezvolta piața de studii clinice din România. Primul dintre acestea vizează simplificarea procedurii de aprobare prin găsirea unor soluții pentru alocarea unor resurse corespunzătoare din partea ANMDMR pentru evaluarea studiilor clinice și îmbunătățirea procesului de aprobare prin implementarea unor reforme și prioritizări.
Punerea în practică a legii 134/Aug 2019 de Reorganizare a ANMDMR ar fi de un real folos în acest sens. Al doilea domeniu de îmbunătățit este creșterea informării publice printr-un acces mai bun al pacienților la informații (website dedicat, transparentizarea informațiilor din partea ANMDMR) și prin campanii de informare despre scopul și procesul unui studiu clinic. Cel de-al treilea domeniu vizează creșterea capacității site-urilor prin crearea unor unități dedicate pentru cercetarea clinică.
