EMA a aprobat 16 medicamente pentru boli rare în 2025, din totalul celor 104 autorizații acordate
EMA a aprobat 16 medicamente pentru boli rare în 2025, din totalul celor 104 autorizații. 350 de milioane de oameni din întreaga lume trăiesc cu o boală rară. În 2025, cercetătorii au făcut pași importanți: 16 medicamente aprobate și primul pacient tratat cu un plasture genetic.
Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a aprobat în 2025 șaisprezece medicamente pentru boli rare, din totalul de 104 autorizații acordate. Medicamentele sunt folosite pentru diagnosticarea, prevenirea și tratarea bolilor rare. Este un număr semnificativ într-un domeniu în care cercetarea avansează lent și cu resurse limitate, notează Agenția ANSA.
EMA a aprobat 16 medicamente pentru boli rare în 2025, din totalul celor 104 autorizații acordate
Peste 30% din totalul proiectelor globale de cercetare farmaceutică vizează bolile rare. Cei 7.721 de proiecte actuale urmăresc să găsească tratamente pentru cele 350 de milioane de persoane afectate în întreaga lume. Interesul industriei farmaceutice și biotehnologice pentru acest domeniu este în creștere constantă.
Citește și Alexandru Rogobete: Am aprobat certificarea a șapte noi centre de expertiză în boli rare
Un plasture genetic, prima speranță pentru o boală oculară rară
Împotriva atrofiei optice autosomale dominante, o boală oculară gravă, au început studiile clinice cu un „plasture genetic”. Primul pacient a fost deja tratat. Cercetătorii se îndreaptă spre o posibilă vindecare a unei afecțiuni care până acum nu avea tratament.
Potrivit Rare Diseases Europe (Eurordis), timpul mediu necesar pentru a obține un diagnostic în Europa este de aproximativ cinci ani. Această „odisee diagnostică” întârzie accesul la tratament și afectează calitatea vieții pacienților. Diagnosticul precoce rămâne una dintre cele mai mari provocări ale medicinei moderne.
Dreptul la tratament, cerut de asociațiile pacienților
De Ziua Mondială a Bolilor Rare, asociațiile internaționale au cerut guvernelor să garanteze accesul la terapii fără întârzieri birocratice. „Dreptul la tratament este un drept al omului și trebuie garantat tuturor, 365 de zile pe an”, transmite Anffas.
Asociația Luca Coscioni denunță că pacienții sunt adesea ținuți ostatici de birocrație și logica orientată spre profit.
Citește și Roxana Radu (CNAS): În 2018, în Programul de boli rare aveam 2.900 de pacieți. Acum am ajuns
Ziua Mondială a Bolilor Rare se sărbătorește în fiecare an pe 28 februarie, ca apel global pentru dreptul la tratament al celor afectați, potrivit Mediafax
