EMA a aprobat 16 medicamente pentru boli rare în 2025, din totalul celor 104 autorizații. 350 de milioane de oameni din întreaga lume trăiesc cu o boală rară. În 2025, cercetătorii au făcut pași importanți: 16 medicamente aprobate și primul pacient tratat cu un plasture genetic.