Un cercetător român a obținut „Nobelul american”. A dezvoltat terapia care tratează fibroza chistică
„Nobelul american”, așa cum este supranumit Premiul Lasker ce se acordă pentru cercetarea biomedicală a fost acordat în acest an unui grup de trei savanți printre care se află și specialistul în biologie celulară Paul Negulescu, de origine română.
Unul dintre râvnitele premii Lasker, supranumit „Nobelul american” a fost acordat în acest an celor trei oameni de știință care au contribuit la inventarea unui tratament care salvează vieți pentru fibroza chistică, o gravă boală genetică.
Printre aceștia se află și Paul Negulescu, cercetător de origine română care lucrează la compania Vertex Therapeutics.
El este și nepotul ultimului ministru de externe al unui guvern necomunist al României regale înainte de accederea la putere a celui condus de Petru Groza, la 6 martie 1945.
„Nobelul american”, în valoare de 250.000 $
Cei trei oameni de știință au câștigat un premiu în valoare de 250.000 de dolari pentru contribuția lor la dezvoltarea unei terapii care salvează vieți pentru fibroza chistică (CF), o boală genetică.
Premiul, numit Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award, a fost acordat dr. Michael Welsh de la Universitatea din Iowa, Paul Negulescu de la Vertex Therapeutics și Jesús (Tito) González de la Integro Theranostics, potrivit livescience.com.
Este unul dintre premiile Lasker din acest an - premii pentru cercetarea biomedicală instituite în 1945, care sunt adesea numite „Nobelurile americane”.
Citește și: Tristețea medicului român refuzat la Nobel. „Dacă făceam aceleași cercetări în SUA, nu eram ignorat”
Medicamentul creat de cei trei, numit Trikafta, prelungește durata de viață a persoanelor cu fibroză chistică cu zeci de ani, iar pacienții care încep tratamentul în copilărie sau adolescență au o speranță de viață aproape de media normală.
În comparație, când boala a fost descoperită pentru prima dată în anii 1930, majoritatea pacienților mureau în copilărie.
Chiar și în anii 2010, înainte de aprobarea Trikafta în 2019, aproximativ jumătate dintre pacienții cu fibroză chistică mureau înainte de vârsta de 40 de ani.
Constantin Vișoianu, ultimul ministru de externe dintr-un guvern necomunist al României regale, al cărui nepot este Paul Negulescu - Foto: arhiva
CF este o afecțiune ereditară cauzată de mutații ale unui gen numit CFTR. Când este funcțional, gena permite celulelor să formeze tuburi în interiorul membranelor lor, prin care pot circula particule încărcate numite ioni.
Acest lucru, la rândul său, permite apei să curgă așa cum trebuie prin țesuturi și ajută organele, cum ar fi plămânii, intestinele și pancreasul, să își îndeplinească funcțiile în mod corespunzător.
Premiile Lasker, supranumite „Nobelul american”
Dar în cazul CF, gena CFTR funcționează defectuos, provocând blocarea mucoasei acestor organe cu mucus gros și lipicios.
Mucusul blochează căile respiratorii, crescând riscul de infecții periculoase și cicatrici în plămâni, și poate provoca probleme cu digestia, absorbția nutrienților și semnalizarea insulinei.
Citește și: Cine este românca ce a fost furată de Premiul Nobel? A realizat prima ploaie artificială
Cercetările de laborator efectuate de Welsh în anii 1980 și 1990 au contribuit la punerea bazelor pentru Trikafta, un medicament care tratează cauza moleculară a majorității tipurilor de CF.
Trikafta combină trei medicamente pentru a trata eficient majoritatea persoanelor cu CF.
Utilizarea sa a redus numărul de transplanturi pulmonare și de spitalizări pentru infecții în rândul persoanelor cu această boală și a îmbunătățit calitatea vieții pacienților, potrivit unei declarații a a organizației care oferă Premiile Lasker.
Paul Negulescu este născut în San Francisco din imigranți români, tatăl său fiind chirurg. Mai mult, el este nepotul fostului diplomat și ministru de externe al României din perioada noiembrie 1944 - februarie 1945, Constantin Vișoianu.
După preluarea puterii de către comuniști, Vișoianu a reușit să plece, în 1946, în SUA, unde a trăit tot restul vieții și făcân parte din prima generație a exilului politic românesc.
În noiembrie 1947, el a fost condamnat în contumacie de Tribunalul Militar al Regiunii a II-a din București la 15 ani de muncă silnică, 5 ani de degradare civică, confiscarea averii și 50,000 de lei cheltuieli de judecată.
În 1950 a fost numit de Regele Mihai în Comitetul Național Român, pentru a exprima opoziția față de regimul comunist.
Constantin Vișoianu a murit la 4 ianuarie 1994, la vârsta de 97 de ani, Nepotul său, Paul Negulescu, a absolvit istoria și fiziologia, la Universitatea Berkeley din California.
Citește și: Fizicianul român „furat” de Premiul Nobel. Descoperirea sa a ajutat la crearea bombei atomice
Ulterior, a obținut un doctorat în fiziologie, rămânând cercetător postdoctoral la Berkeley. În 1996 a trecut la compania Aurora Biosciences în calitate de vicepreședinte.
În 2001, compania a fost cumpărătă de Vertex Pharmaceuticals., unde Negulescu ocupă poziția de vicepreședinte senior.
